ดร. สาธิต ปิตุเตชะ รมว.สาธารณสุข เปิดเผยว่า จากนโยบายก.สาธารณสุข โดยรองนายกฯและรมว.สาธารณสุข นายอนุทิน ชาญวีรกูล ที่ต้องการให้ประชาชนทุกคนในประเทศไทย “ลดรายจ่าย เพิ่มรายได้ ร่างกายแข็งแรง ทําให้เศรษฐกิจของประเทศแข็งแรง” โดยดำเนินนโยบายหลักประกันสุขภาพถ้วนหน้าให้ครอบคลุมโรคต่าง ๆ อย่างทั่วถึง โดยเฉพาะกลุ่มผู้ป่วยโรคหายากแม้จะเป็นโรคที่พบได้น้อยมาก แต่เป็นโรคที่มีภาวะรุนแรงทำให้พิการและเสียชีวิตก่อนวัยอันควรได้ จึงมีนโยบายให้จัดระบบการดูแลให้ครอบคลุมและเท่าเทียม ไม่ทอดทิ้งใครไว้ข้างหลัง ให้มีการตรวจคัดกรองเพื่อวินิจฉัย และเข้าถึงเทคโนโลยีการรักษาขั้นสูง โดยจัดงบประมาณเพื่อดูแลผู้ป่วยโรคหายาก เป็นการจัดสรรงบประมาณให้เฉพาะ เพื่อไม่ให้กระทบกับการจัดบริการอื่น ๆ
สำหรับโรคหายากมีมากกว่า 6,000 ชนิด พบน้อยกว่า 1 ใน 2,000 ของประชากร หรือประมาณไม่เกิน 30,000 รายในไทย ในขณะเดียวกันโรคหายากมากๆ มีรายงานจากทั่วโลกพบไม่ถึง 100 ราย ซึ่งพบเพียง 2 รายในไทย ผู้ป่วยโรคหายากได้รวมกลุ่มกันเป็นชมรมหรือมูลนิธิเพื่อให้ความช่วยเหลือซึ่งกันและกัน โดยแลกเปลี่ยนประสบการณ์ดูแลผู้ป่วย สถาบันสุขภาพเด็กแห่งชาติมหาราชินี ทำหน้าที่ให้การดูแลผู้ป่วยเด็กโรคหายากและโรคยุ่งยากซับซ้อน ซึ่งเป็นภารกิจสำคัญ นอกจากนี้ ก.สาธารณสุข ยังมอบหมายให้สำนักงานหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ (สปสช.)ประสานองค์การเภสัชกรรมเพื่อผลิตและจัดหายาในการรักษาโรคหายาก 24 โรค และประสานสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) เพื่อขับเคลื่อนเรื่องยากำพร้าและยาจ.2 อย่างเป็นระบบควบคู่กันไปด้วย
นพ.สมศักดิ์ อรรฆศิลป์ อธิบดีกรมการแพทย์ กล่าวว่า ทั่วโลกได้กำหนดให้วันสุดท้ายของเดือนกุมภาพันธ์ของทุกปี เป็นวัน World rare disease day จัดขึ้นโดยชมรมของโรคหายากต่างๆไม่ต่ำกว่า 100 ชมรม เนื่องจากทุกๆ 4 ปี จึงจะมีวันที่ 29 กุมภาพันธ์ เพียงครั้งเดียว ในปีนี้จัดขึ้นเป็นครั้งที่ 13 แล้ว ซึ่งตรงกับวันที่ 29 กุมภาพันธ์ 2563 เพื่อเผยแพร่และประชาสัมพันธ์การดูแลผู้ป่วยเด็กโรคยุ่งยากซับซ้อนที่ต้องใช้นวัตกรรมการรักษา โดยแพทย์เฉพาะทางด้านโรคเด็ก และเพื่อเป็นการให้ความรู้แก่ประชาชนและผู้บริหารที่กำกับดูแลนโยบาย ด้านสุขภาพให้รู้จักกับโรคหายาก